Інформація призначена тільки для фахівців сфери охорони здоров'я, осіб,
які мають вищу або середню спеціальну медичну освіту.


Підтвердіть, що Ви є фахівцем у сфері охорони здоров'я.

 

"News of medicine and pharmacy" 19 (436) 2012

Back to issue

Генная терапия, исправляющая ошибки генетического кода человека, получила официальное одобрение

Categories: Genetics

Sections: News

print version

Представители регулирующих органов Европейской комиссии в области здравоохранения впервые официально одобрили использование генной терапии, с помощью которой медики смогут исправлять ошибки в генетическом коде человека. Одобрение на применение генной терапии получила компания uniQure из Амстердама, которая ранее была известна под названием Amsterdam Molecular Therapeutics.

Европейское правительство одобрило методику Glybera, которая предназначена для борьбы с заболеванием дефицита липопротеинлипазы (Lipoprotein Lipase Deficiency — LPLD) — редкого заболевания, передающегося по наследству. Пациенты, больные LPLD, не способны усваивать частицы жиров, которые находятся в их крови, что приводит к воспалению поджелудочной железы, панкреатиту.

Методика Glybera заключается во введении в организм пациента здорового гена, ответственного за синтез белка липопротеинлипаза (Lipoprotein Lipase — LPL), в результате чего организм сам начинает вырабатывать этот белок в нужных для него количествах. Самым интересным является метод введения гена LPL в организм. Средством доставки гена является специально спроектированный вирус типа AAV (Adeno­Associated Virus, serotype 1), который имеет естественную «тягу» к клеткам мышечных тканей.

Для европейских пациентов методика Glybera станет доступной уже во второй половине 2013 года, а тем временем компания uniQure собирается получить разрешения на применение методики у соответствующих регулирующих органов США, Канады и других стран.


Similar articles

Disorders of Lipid Metabolism and its Correction in Chronic Kidney Disease
Authors: Melnyk O.O. - Project Manager of the Specialized Medical Center «Optima Pharm», Kyiv, Ukraine
"Kidneys" 2 (16) 2016
Date: 2016.05.23
Categories: Nephrology
Sections: Specialist manual

Back to issue